生物帮由UCL大奥蒙德街儿童健康研究所(ICH)和大奥蒙德街医院(GOSH)领导的一组研究人员发现，二甲双胍-一种通常用于治疗2型糖尿病的药物-可以成功减轻与结节性硬化症相关的症状( TSC)，包括减少癫痫发作的频率和脑瘤的大小。
该研究还包括来自皇家联合医院巴斯NHS基金会信托基金(RUH)和大学医院布里斯托尔和韦斯顿NHS基金会信托基金的团队，该研究招募了51名TSC患者，这些患者被随机分配安慰剂或二甲双胍治疗一年，剂量与之相似。适用于2型糖尿病。
TSC是一种遗传性疾病，其特征是由于失去mTOR(雷帕霉素的机械靶标)细胞内生长途径的抑制性调节而导致良性肿瘤的发展。结果，患有这种疾病的人可能会在全身发展出会影响心脏，肾脏，大脑，皮肤和指甲的肿瘤(血肿)。尽管有些患有这种疾病的人可能很少遇到问题，但对于另一些人则可能是毁容性的甚至是危及生命的并发症。由于肿瘤会在大脑中形成，因此75%的TSC患者会患有癫痫病，这可能导致日常癫痫发作。
在整个研究过程中，研究团队希望了解抑制mTOR(细胞生长)途径的二甲双胍是否可以限制与TSC相关的肿瘤生长和癫痫病。参与研究的所有患者的肾脏肿瘤均称为肾血管肌脂瘤(AML)。在参与研究的51位患者中，有27位患者的大脑肿瘤称为室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGA)，其中21位患者的癫痫发作频率正在评估中。
在这一年中，研究小组发现接受二甲双胍治疗的患者的脑瘤大小减少了21%，而服用安慰剂的患者的脑瘤体积增加了3%。患有癫痫症且服用二甲双胍的患者癫痫发作频率下降了44%，而使用安慰剂的患者仅下降了3%。
二甲双胍一直在癌症研究中引起关注，大量人群研究开始显示那些定期服用二甲双胍的人癌症发病率降低。二甲双胍也可用于治疗多囊卵巢综合征。
ICH小儿神经科学教授，NHS基金会信托基金会大奥蒙德街儿童医院小儿神经病学顾问，该研究的首席研究员Finbar O'Callaghan说：“这是首次发现廉价，易于获得，安全的药物。改善二甲双胍的症状，我们发现二甲双胍在治疗年轻人方面更加有效，一些每天或每周多次发作的患者在治疗12个月后无癫痫发作，而其他患者的癫痫发作远少于以前，这使我们对结节性硬化症患者的日常管理感到兴奋。”
