生物帮波士顿-研究人员已经使用一种基因工程策略在这种疾病的动物模型中大幅度降低了tau的含量。tau是一种在阿尔茨海默氏病发展过程中在大脑中积累并缠结的关键蛋白质。该结果来自马萨诸塞州总医院(MGH)和Sangamo Therapeutics Inc.的研究人员，可能为患有这种毁灭性疾病的患者带来潜在的有希望的治疗方法。
如《科学进展》中所述该策略涉及一种称为锌指蛋白转录因子(ZFP-TFs)的基因调控技术，它是可与DNA结合的蛋白质，可用于靶向并影响特定基因的表达。在这种情况下，该疗法旨在靶向并沉默编码tau的基因的表达。患有阿尔茨海默氏病的小鼠接受了单次治疗-使用无害病毒将ZFP-TF传递至细胞-直接进入大脑的海马区或静脉内进入血管。ZFP-TF的治疗在11个月内将大脑中tau蛋白的水平降低了50%至80%，这是研究的最长时间点。重要的是，这种疗法可以逆转动物脑细胞中某些与阿尔茨海默氏症有关的损害。
“这项技术按照我们希望的方式发挥了作用-尽可能长地降低tau值，甚至在很多很多月内都不会产生副作用，并且改善了动物大脑的病理变化。”高级作者布拉德利·海曼(Bradley Hyman)博士说，他是马萨诸塞州神经退行性疾病研究所的阿尔茨海默氏病研究部门的负责人。“这表明了一项旨在帮助患者的计划。”
该疗法的简单性使其成为一种特别有吸引力的方法。Hyman说：“这是基因调节疗法单一治疗的结果，可以通过注入血液来实现。”“尽管这种疗法离患者很远，因为还需要进行更多的开发和安全性测试，但这是充满希望和令人兴奋的第一步。”
