生物帮一项新的研究分析发现，患有软骨发育不全的儿童是不成比例的矮小身材的最常见形式，在接受每日两次伏立瑞肽治疗后，随着身体比例的改善趋势而长高。由行业赞助的研究结果将在内分泌学会年会ENDO 2021上发表。
首席研究员，澳大利亚帕克维尔皇家儿童医院默多克儿童研究所教授，医学博士Ravi Savarirayan博士说：“这是针对软骨发育不全的精确疗法的第一个有力证据。”
软骨病是一种遗传性骨生长疾病，其特征包括手臂和腿短，成年人身高通常低于4英尺6英寸。软骨发育不全的医学并发症包括脊椎狭窄(脊柱变窄)和脊髓压迫，双腿弯曲，下背部永久性摇摆和睡眠呼吸暂停。治疗的重点是缓解症状，通常是外科手术。目前尚无有效的方法来增加这些患者的身高。
Savarirayan说，Vosoritide是一种针对生长板中过度活跃信号的研究药物，该信号阻止软骨发育不良儿童的骨骼生长。他补充说，治疗的目标是改善医疗，功能和社会心理状况。
萨瓦里拉扬说：“我们希望身高和身体比例的改善将增加独立性，并减轻一些长期问题，例如脊椎狭窄。”
一项针对5至17岁患有软骨发育不良的儿童的先前研究表明，与安慰剂或假药相比，每天注射vosoritide一年可以显着改善参与者的年均生长速度(AGV)，这是年平均身高增长。这项新研究在连续一年接受vosoritide治疗后又扩大了数据分析范围。
在扩展研究中，第一年接受安慰剂的61名儿童改用了vosoritide治疗，而58名儿童继续接受vosoritide治疗又持续52周。119名儿童中有108名获得了最终的随访数据。
接受了vosoritide治疗2年的儿童，基线平均AGV为4.28 cm /年。治疗一年后，平均AGV为5.71厘米/年，第二年后平均AGV为5.65厘米/年。经过第二年的治疗，他们的身高Z值也更高，相对于类似的平均身高人群，这是身高的量度。
