生物帮创新的Castleman疾病登记系统可让患者开始招募，提高招募率以及研究人员可获得的临床数据和样品的数量。
当患者稀少时，疾病的研究就具有固有的挑战性，但是宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的医生报告了一种新的“以患者为动力”的方法，可能有助于彻底改变罕见疾病的研究。
宾夕法尼亚大学的研究人员在《细胞报告医学》(Cell Reports Medicine)上的一篇论文中 ，描述了他们最近为卡斯曼病开发的一种新型患者登记系统，这是一种罕见的疾病，涉及流感样症状，淋巴结肿大，有时甚至危及生命。
称为ACCELERATE的注册表包括一种可让Castleman病患者直接参加的方法。研究人员发现，与传统方法相比，这种由患者提供支持的方法极大地提高了注册人数和数据的整体可用性，在传统方法中，指定地点的医生可以为其患者注册。另一个创新的组成部分是，研究团队要求并招募每个患者的完整病历，并从中提取数据，而不是依靠医生或患者输入数据，从而大大增加了所包含的数据量。
佩雷尔曼医学院的转化医学和人类遗传学助理教授，研究高级作者大卫·法吉根鲍姆(David Fajgenbaum)博士说：“罕见病进展的最大障碍之一是缺乏高质量的集中数据。” 细胞因子风暴治疗和实验室中心(CSTL)， 是患有Castleman病的患者。“使用这种新颖的，以患者为主导的研究设计，通过ACCELERATE集中高质量数据，已经对Castleman疾病追踪和临床试验入组产生了变革，并且可以作为研究数千种其他未经批准疗法的罕见疾病的模型。”
罕见病(在美国被定义为影响不到200,000人)集体折磨了近5%的人口。但是，在大多数情况下，由于招募足够多的患者以及收集相关的临床样本和其他相关数据方面的困难，他们很少受到研究人员的关注。由于缺乏研究，分类为稀有疾病的疾病中只有一小部分获得了特定的批准治疗。
在美国每年仅数千人被诊断出的Castleman疾病研究受到相同因素的阻碍。尽管一种名为Siltuximab的单克隆抗体已被批准用于治疗某些形式的Castleman疾病，但并未向可能受益的所有患者给药，并且仅对部分患者有效。
获得西妥昔单抗的批准后，欧洲药品管理局(EMA)在2016年指示该药物的生产商Janssen Pharmaceuticals建立了Castleman病患者注册系统。该公司的研发部门与Fajgenbaum和Penn Medicine合作建立了ACCELERATE，其中包括传统的以医生为主导的部门，但增加了一个以在线患者为动力的部门。
这个由医生领导的部门在六个欧洲国家的九个医疗中心进行运作。参与研究的医生招募了他们同意的Castleman病患者，并安排将患者的临床数据和组织样本添加到中央数据库/存储库中。相比之下，由患者提供动力的部门使用网站和社交媒体吸引了可能成为患者的参与者–然后，注册团队与这些患者的医生联系，以验证他们是否符合注册标准，如果是，则获得临床数据和样品。
到2019年底，以患者为动力的部门招募了250多名患者，而以医生为主导的部门只有不到100名患者。在以患者为动力的组中，注册团队还能够为每个患者收集683个临床，实验室和成像数据元素的中位数，而在以医生为主导的部门中，中位数仅为37个。由于增加了患者驱动的部门，注册中心能够在两年内实现其五年注册目标。
“除了这些临床数据的直接价值外，我们还在其他多项研究中使用了这些数据和组织样本，这些研究和结果带来了更好的治疗指南以及对Castleman病生物学的新见解-包括未来治疗的潜在目标，”希拉·皮尔森(Sheila Pierson)女士说，该研究的第一作者兼CSTL临床研究副主任。
