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抗真菌药改善临床研究中关键的囊性纤维化生物标志物

伊利诺伊大学香槟分校和伊利诺伊大学香槟分校的研究人员进行了一项临床研究,该药物被广泛用于治疗真菌感染,改善了肺组织培养以及囊性纤维化患者鼻子中的关键生物标志物。爱荷华州找到了。

囊性纤维化是由称为CFTR的肺壁离子通道缺失或缺陷引起的。这使患者容易受到肺部感染。基于哪种类型的基因突变会导致症状,称为调节剂的治疗方法可以帮助部分患者,但不能帮助所有患者。

研究负责人Martin D. Burke博士说,参与临床研究的患者是对调节剂治疗无反应的患者的10%,这表明抗真菌药物两性霉素B可以使所有患者受益,无论其突变如何。伯克(Burke)是伊利诺伊州的化学教授,也是伊利诺伊州卡尔医学院的副院长以及一名医学博士。该研究发表在《囊性纤维化杂志》上。

在先前的工作中,伯克小组证明了两性霉素在细胞膜上形成离子通道,其功能与缺失的蛋白质相似,在分子规模上充当修复剂,可在细胞水平上恢复功能。

伯克说:“这是第一个临床研究。”“我们还有很长的路要走,但这使我们更加乐观,认为分子修复术可以为治疗所有患有囊性纤维化的人,包括不能从调节剂中受益的人提供一种新的方法。这种机制应该对每个人都适用,不管突变。”

在这项新研究中,伯克研究小组与爱荷华州的迈克尔·J·威尔士博士合作,在囊性纤维化患者的肺组织培养物中测试了该药物。他们证实该药物增加了培养物中的离子分泌。然后,在旨在复制调节剂药物的首次临床研究的实验中,他们在患者的鼻子中对其进行了测试。

囊性纤维化患者的鼻子和肺中的气道细胞缺乏CFTR通道,因此在鼻子上测试该药物是证明其在其余气道中也可能有效的第一步。说过。

研究人员通过测量一种称为鼻电势差的生物标记物来评估该药物是否增加了鼻细胞中的离子流。在这项研究中,两性霉素B的鼻腔形式改变了鼻电位差,这表明两性霉素正在执行丢失的CFTR通道的工作。

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