胎盘功能不全的基因治疗正在走向临床

2020年12月15日，纽约州新罗谢尔-一项新研究确定了携带VEGF同种型的腺病毒基因治疗载体。正如在同行评审的《人类基因治疗》杂志上报道的那样，它可以改善胎盘功能不全的子宫血流。

胎盘供血不足导致子宫血流量减少和缺乏生物利用性VEGF是严重胎儿生长受限(FGR)的主要原因。这是无法治愈的，并导致严重的新生儿发病和死亡。

UCL妇女健康研究所的Anna David及其同事在包括人脐静脉在内的4种物种的内皮细胞上测试了不同的VEGF亚型。结果支持“在由胎盘功能不全引起的FGR的人类临床试验中”使用性能最佳的VEGF同工型。

“胎盘是人体解剖学中最关键，生理上最独特的结构之一。戴维博士及其研究小组的工作提出了一种重要的新基因疗法，可在胎盘受损时恢复其血管完整性，从而保护胎盘。胎儿健康”，根据人类基因疗法总编辑Terence R. Flotte医学博士Celia和Isaac Haidak医学教育教授兼教务长兼麻省大学医学院执行副校长。