尿素显示出作为镰状细胞治疗的希望

现在，静脉内注入尿素似乎有望成功治愈镰状细胞病患者。…尿素使镰状细胞恢复为正常的甜甜圈形状。到目前为止，静脉输注尿素已经缓解了22位接受测试的镰状细胞的危机。

镰状细胞病会导致痛苦的血块，从而导致中风并损害器官。骨髓移植始于1980年代，最初是针对镰状细胞患者的，目前可以治愈，但寻找供体可能具有挑战性。1998年，一种名为羟基脲的脲基化合物成为美国食品和药物管理局批准的首个用于治疗镰状细胞病的药物。在此之前，如果不进行移植，医生只能通过止痛药和输血缓解症状。

如今仍使用羟基脲。由于该化合物在高剂量时可能有毒，因此科学家一直在寻找更好的治疗方法。在美国正在进行的临床试验中，使用基因编辑工具CRISPR / Cas9编辑镰状细胞患者的DNA，以期彻底战胜该疾病(SN：8/31/19，第6页)。