生物帮一项早期研究发现，一种新的基因疗法可能有助于改善对其他疗法无反应的帕金森氏病患者的运动症状。
帕金森基金会首席科学官詹姆斯·贝克说：“这不能治愈帕金森氏病。”“这可能是一种控制症状的好方法。它提供了向大脑提供多巴胺的另一种方式，但并不能阻止帕金森氏病的发展。”
新疗法使用病毒将基因疗法传递到大脑的目标区域。基因疗法影响一种叫做AADC的酶。该酶将左旋多巴转化为大脑中的多巴胺。
据美国国家老龄化研究所称，制造神经递质多巴胺(大脑中的化学信使)的细胞在帕金森氏病中死亡。多巴胺的流失会引起帕金森氏症的症状，例如震颤和动作缓慢。
标准疗法试图替代丢失的多巴胺。例如，目前的一种药物是左旋多巴，但是将左旋多巴转变成多巴胺的细胞必须起作用才能使这种治疗起作用。贝克解释说，随着产生多巴胺的细胞死亡，大脑对这种药物的反应越来越难。
而且，这就是新基因治疗可能会有所帮助的地方。
在加利福尼亚大学旧金山分校Chadwick Christine博士的带领下，研究人员使用MRI扫描来定位大脑的正确区域。然后他们将新的基因疗法注入到大脑的目标部位，称为核壳。研究小组之所以选择这一区域，是因为这些脑细胞并未被帕金森氏症所破坏。
1期试验包括15名不再对其他帕金森疗法有反应的人。他们都接受了一种基因疗法的注射-被称为VY-AADC。
治疗后，研究人员对患者的健康进行了长达36个月的随访，发现治疗耐受性良好。研究人员说，最严重的副作用-血块和由血块引起的心律不规则-与进行治疗的手术有关，与治疗本身无关。
