美国,将从今年秋天开始的一项临床试验将使用体内基因编辑技术CRISPR来尝试治愈疾病。医生希望使用最先进的技术来治愈一种称为莱伯先天性黑病的遗传性失明形式。
据美联社报道,即使他们的眼睛正常,患有这种失明的患者也缺乏将光转化为能够使大脑发出视觉信号的基因。
研究人员将使用一种在特定部位切割或“编辑” DNA的工具,尝试为儿童和成年患者提供他们所缺乏基因的健康版本。该试验将在全美国范围内包括18人,由Editas Medicine和Allergan这两家公司进行。
莱伯先天性黑蒙病是儿童遗传性失明的最常见原因,每100,000例新生儿中就有2-3例发生。
在体内使用基因编辑的唯一其他试验是治疗代谢性疾病。美联社报道说,这是由一家名为Sangamo Therapeutics的公司完成的。