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FDA批准了首个治疗快速衰老疾病的药物

美国食品药品监督管理局(US Food and Drug Administration)批准了一种治疗方法,该方法可以使患有罕见遗传病的儿童获得更多的生活时间,这种疾病会导致早衰。

患有这种疾病的儿童,被称为哈钦森-吉尔福德早衰综合症,或简称为早衰,通常在青少年时期因心力衰竭,心脏病发作或中风而死亡。FDA 11月20日宣布,大多数患有这种疾病的儿童会在15岁之前死亡。这种新批准的药物Zokinvy是针对早衰和某些相关综合症的首个也是唯一获批的治疗方法。

在接受药物治疗的62名儿童的临床试验中,与接受健康数据的另一项研究未服用药物的81名儿童相比,佐金维在治疗的前三年平均将寿命延长了约3个月。跟随儿童继续接受Zokinvy长达11年的儿童表明,平均而言,孩子们的寿命延长了约2.5年。

波士顿儿童医院的儿科重症监护医生莫妮卡·克莱曼(Monica Kleinman)警告说:“这不是治愈方法。”“我们希望通过减慢疾病的进程来延长(儿童)的寿命,”但是她说,这种药物不能使孩子正常的寿命。

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