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Salk研究人员开发出可移植的人类细胞 该细胞可制造胰岛素

索尔克研究所的科学家在追求安全有效治疗1型糖尿病方面取得了重大进展,该疾病估计影响了160万美国人,每年花费144亿美元。

使用干细胞技术,Salk研究人员产生了第一个能够逃避免疫系统的人胰岛素分泌胰腺细胞簇,这在2020年8月19日的《自然》杂志上有详细介绍。这些“免疫屏蔽”的细胞簇可以控制血糖,而无需使用免疫抑制药物。小鼠一旦被移植到体内。

“大多数1型糖尿病患者是儿童和青少年,”萨克斯教授,分子与发育生物学分会Dimes主持人,资深作者Ronald Evans说。“从历史上讲,这是一种很难用药物治疗的疾病。我们希望,再生医学与免疫屏蔽相结合,可以通过用实验室产生的人胰岛样细胞簇替代受损细胞,从而产生真正的数量,从而在该领域产生真正的改变。按需使用胰岛素。”

1型糖尿病是终生疾病,即使使用自动装置来输送胰岛素来调节血糖,也难以应对。从供体组织移植胰岛β胰岛(制造胰岛素和其他激素的细胞簇)可以提供治愈方法,但需要患者服用终身免疫抑制药物,这存在严重风险。几十年来,研究人员一直在寻找一种更好的方法来补充丢失的胰腺细胞。现在,根据实验室的说法,无胰岛素的此类胰岛素产生细胞的移植使我们更接近于治愈该疾病。

在先前的研究中,Evans实验室克服了该领域的障碍,在该障碍中,干细胞衍生的β样细胞产生胰岛素,但没有功能。根据埃文斯的说法,这些细胞没有对葡萄糖的反应而释放胰岛素,因为它们只是处于动力不足状态。他的团队发现了一种称为ERR-γ的遗传开关,当翻转该开关时,就会“涡轮增压”细胞。

“当我们添加ERR-γ时,细胞便具有完成其工作所需的能量,” Salk资深研究员,两项研究的合著者Michael Downes说。这些细胞既健康又健壮,当它们感觉到高葡萄糖水平时可以输送胰岛素。”

这项新研究的关键部分是开发一种在类似于人类胰腺的三维环境中生长类似β细胞的方法。这使细胞具有胰岛样的特性。重要的是,研究小组发现一种叫做WNT4的蛋白质能够打开ERR-γ驱动的成熟开关。这些步骤的组合产生了模仿人类胰岛的功能性细胞簇:所谓的人类胰岛样类器官(HILO)。

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