科学家使用人类的大脑类器官来测试致命的脑病药物

建立人类大脑类器官系统研究Creutzfeldt-Jakob病(CJD)大约两年后，美国国立卫生研究院的研究人员进一步开发了该模型，以筛选可能的CJD治疗药物。来自美国国立卫生研究院国家过敏和传染病研究所(NIAID)的科学家在《科学报告》中描述了他们的工作。

人脑类器官是人脑细胞的小球，大小从罂粟种子到豌豆不等。科学家使用人类皮肤细胞来制造它们。CJD是一种由感染性fect病毒蛋白引起的致命性神经退行性脑部疾病，每年约有1百万人患此病。它可以自发产生，是由于the病毒基因内的遗传突变引起的，也可能是由于感染引起的，例如，由于食用受污染的肉制品而引起的。一个明显的例子是在1990年代中期英国发生牛牛海绵状脑病之后。没有针对克雅氏病的预防或治疗方法。

缺乏完整的人类CJD模型一直是阻碍潜在疗法发现的重大障碍。在小鼠中进行的研究未能确定在患者中尝试后有效的治疗方法。人类大脑类器官CJD模型有望消除这一障碍。脑类器官具有类似于人脑组织的组织，结构和电信号传递系统。因为它们可以在受控环境中生存数月至数年，所以大脑类器官也非常适合长时间研究神经系统疾病。脑类器官已被用作研究寨卡病毒感染，阿尔茨海默氏病和唐氏综合症的模型。

CJD研究是在蒙大拿州汉密尔顿市的NIAID落基山实验室进行的。科学家测试了戊聚糖多硫酸盐(PPS)，以确定其潜在的预防和治疗益处。在实验中，PPS治疗可将疾病指标降低10倍或更多，而不会引起组织死亡。PPS是实验室实验中的基准抗-病毒化合物，但由于需要直接给药至大脑，因此在临床上很少使用。