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研究人员为肢端肥大症的口服与非注射治疗提供了希望

华盛顿-Chiasma OPTIMAL研究的研究人员报道,需要药物维持治疗的生长激素障碍肢端肥大症的成年人,对口服奥曲肽的研究形式反应良好。内分泌学会年会ENDO 2020接受了3期随机对照临床试验的结果,并将其发表在《内分泌学会杂志》上。

激素健康网络称,肢端肥大症是一种罕见的疾病,它是由过多的生长激素引起的,生长激素会导致手和脚变大,面部特征改变以及经常出汗。它还可能导致高血压和糖尿病。通常垂体中的非癌性肿瘤引起肢端肥大症。

OPTIMAL研究主要研究者垂体中心医学主任Susan Samson博士说,如果手术切除垂体瘤不能治愈该病,则目前的治疗方法之一是每月注射一种叫做生长抑素类似物的药物。位于得克萨斯州休斯敦的贝勒圣卢克医学中心。她说,这些注射可能有效,但存在局限性,包括某些患者的症状控制欠佳,注射部位疼痛和工作日损失。

萨姆森说:“这项研究的结果表明,如果口服奥曲肽胶囊获得美国食品和药物管理局的批准,这种药物有可能将成人肢端肥大症的治疗选择范围扩大到注射剂之外。”

药品生产商Chiasma位于马萨诸塞州尼德姆,报道说FDA正在考虑重新提交用于奥曲肽胶囊的新药申请,其商标名为MYCAPSSA。根据Chiasma的研究,奥曲肽胶囊如果被接受,将成为治疗成人肢端肥大症的首个口服生长抑素类似物,该研究资助了OPTIMAL(在多民族AL中心进行奥曲肽胶囊与安慰剂的治疗)研究。

患有活动性肢端肥大症的五十六名成人参加了为期九个月的研究,每名28名患者被随机分配接受奥曲肽胶囊或安慰剂(无效)胶囊。患者和研究者都不知道他们正在接受哪种治疗,并且所有患者在研究前一个月就停止了注射。

萨姆森说,过量的生长激素会提高IGF-1的水平,而IGF-1可以比生长激素更好地反映生长激素的活性。因此,该研究将对奥曲肽胶囊的成功维持定义为胰岛素样生长因子-1(IGF-1)的血值在平均治疗34周和36周时均在正常上限内。Samson报道,在治疗结束时,接受奥曲肽胶囊治疗的患者的平均IGF-1水平在正常范围内,但超过接受安慰剂的患者的正常IGF-1水平。

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